Thérapie génique AMT-130 ralentit la progression de la maladie de Huntington selon un essai britannique
Ralentissement de la progression de la maladie de Huntington grâce à une thérapie génique innovante
La maladie de Huntington provoque notamment des troubles moteurs. L’ergothérapie demeure une approche visant à maintenir l’autonomie des patients aussi longtemps que possible.
Des chercheurs britanniques annoncent, pour la première fois, avoir observé un ralentissement notable de l’évolution de la maladie chez des patients grâce à une thérapie génique développée par UniQure en collaboration avec l’University College London (UCL).
Résultats d’un essai clinique
L’essai, mené par le Huntington’s Disease Centre de l’UCL et UniQure et mené en phase 1/2, a montré une progression de la maladie inférieure d’environ 75 % au bout de 36 mois chez 29 patients ayant reçu le traitement, comparativement à des personnes ne recevant pas le traitement.
La thérapie AMT-130 consiste à injecter dans les cellules cérébrales de nouvelles instructions génétiques, dans une zone du cerveau particulièrement vulnérable à Huntington, le striatum. Les chercheurs estiment qu’une dose unique pourrait suffire à produire l’effet observé.
Réactions d’experts et précautions
La professeure Sarah Tabrizi, spécialiste en génétique médicale et conseillère scientifique de l’essai, parle d’une avancée majeure et prometteuse et souligne que ce traitement pourrait aider les patients à préserver leurs fonctions quotidiennes, à rester au travail plus longtemps et à ralentir la progression de la maladie.
De son côté, Zosia Miedzybrodzka, professeure en génétique médicale à l’Université d’Aberdeen, qualifie ces résultats d’« avancée majeure et prometteuse ». Elle rappelle toutefois qu’il faudra de nombreux tests complémentaires pour évaluer d’éventuels effets secondaires, la durabilité des bénéfices et l’efficacité à long terme.
Perspectives réglementaires
UniQure indique son intention de déposer début 2026 une demande d’homologation accélérée auprès de la FDA. Des démarches similaires devraient suivre au Royaume-Uni et en Europe.
Qu’est-ce que la maladie de Huntington ?
La maladie de Huntington est une maladie héréditaire rare et incurable due à une mutation génétique, qui entraîne une dégénérescence neurologique progressive pouvant conduire à une perte d’autonomie et au décès. Son apparition survient généralement entre 35 et 50 ans et elle se manifeste par des symptômes physiques et mentaux, tels que mouvements désordonnés, troubles d’élocution et de déglutition, agitation ou modifications de la personnalité.
Selon la Fondation Huntington Suisse, l’intervalle entre l’apparition des signes et le décès est estimé à 25–30 ans. En France, on compterait entre 500 et 700 personnes touchées par la maladie.
